结节病性侧索硬化（ALS）是使受害者迅速中断的即便如此骨骼肌退行性癌症，影响外周的癌症，外周是专门掌控四肢社会活动的骨骼肌细胞会，这些骨骼肌细胞会假定于脊柱和脑中的。根据《化学物质基因序列改变与化学物质癌症举例来说数据库》中的记录下来，在ALS中的，外周随着时间流逝遇害（走下坡），造成四肢只得，四肢走下坡，无法掌控社会活动，也就是我们所知道的“渐冻人症”。
美国哈佛大学的研究者们首次推测消除上外周的持续退化的一种有机化合物，研究者结果发表文章于2月23日发表文章在《药理学与生成医学》上。
起初，西本大学化学教授Silverman推测了一种有机化合物NU-9，能够减少最重要细胞会系中的的细胞质正确折叠。该有机化合物没致癌并且可以通过胃肠道。此后，研究者一个团队开始研究者NU-9是否能够帮助修补ALS中的因细胞质正确折叠增加而遭遇病症的上外周。
上外周是脑干社会活动的总指挥。他们来进行脑干的读取到脊柱尽可能启动自愿社会活动。这些骨骼肌元的退化妨碍了从脑干到脊柱的连结，造成症状中断。下外周与四肢有直接联系，收缩四肢执行社会活动。因此，下外周的活动部分受上外周掌控。
在ALS中的，脑干中的的社会活动启动骨骼肌细胞会（上外周）和脊柱中的的四肢掌控骨骼肌细胞会（下外周）遇害。该病造成迅速进展的中断和遇害。到迄今，还没针对ALS脑组织成份的制剂或用药作法，也没针对HSP和PLS症状的制剂。
NU-9用药可提高线粒体和上外周（UMNs）的线粒体和核糖体（ER）的超微结构上连贯性
NU-9检视可提高上肢外周（UMN）的根尖轴突崩解的细胞会结构上连贯性
NU‐9用药可减少因SOD1体内致癌正确折叠而造成患病的UMN的上外周（UMN）有关系
研究者数据分析，NU-9不具备类似制剂的药代物理结构上上，能提高线粒体和ER的结构上连贯性，降低mSOD1的水平，稳定退化的UMN顶部轴突，提高挂线试验所测得的社会活动行为，并消除因mSOD1致癌和TDP-43流行病学而致病的UMN的持续退化，这是外周退化的两个不同而重要的总体原因。
最近，以机制为中的心和基于细胞会的制剂推测作法不仅解决了造成UMN丧失的最重要细胞会缺陷，而且还推测了NU-9，这是第一个提高病症UMNs健康的有机化合物，
除了ALS，上外周有关系还造成其他外周癌症，如帕金森氏症痉挛性截瘫（HSP）和恶性肿瘤侧索硬化症（PLS）。
美国哈佛大学医学院骨骼肌学副研究者员Hande Ozdinler声称，即使上外周负责社会活动的启动和调节，它们的退化是ALS的早期事件，但到迄今，还没用药方案来提高它们的身体健康，我们早已确定了第一个有机化合物，可以提高患病的上外周的身体健康。
事实上，NU-9有机化合物解决了ALS中的造成上外周病症的两个重要诱因：细胞质正确折叠和细胞会内的细胞质团块。细胞质以独特的模式折叠以发挥功能，当它们正确折叠时，它们会对骨骼肌元生成成致癌。有时细胞质在细胞会内有数并引起流行病学，如TDP-43细胞流行病学。这种情况遭遇在大约90%的ALS症状脑干中的，是骨骼肌有关系中的最常见的问题之一。
获得NU-9后，线粒体和核糖体都开始出院和连贯性，从而提高了骨骼肌元的身体健康。上外周非常加零碎，它们的细胞会体非常多，轴突也仍然千疮百孔。它们仍然退化，以至于在NU-9用药60天后，病症的骨骼肌元变得与健康的对照骨骼肌元类似。
研究者们月里来进行了科学研究者，以揭示病症的上外周是如何以及为何出院的。该一个团队将在启动1期药理学试验之前完成非常详尽的毒理学和药代物理研究者。
早期出处：
Barış Genç, Mukesh Gautam, Öge Gözütok, Ina Dervishi, Santana Sanchez, Gashaw M. Goshu, Nuran Koçak, Edward Xie, Richard B. Silverman, P. Hande Özdinler. Improving mitochondria and ER stability helps eliminate upper motor neuron degeneration that occurs due to mSOD1 toxicity and TDP‐43 pathology. Clinical and Translational Medicine, 2021; 11 (2) DOI: 10.1002/ctm2.336
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